Yksilöllistetty lääketiede on yhä tärkeämpi osa nykyaikaista syöpähoitoa. Räätälöity hoito, joka perustuu muun muassa tietoon potilaan geneettisistä ominaisuuksista, tuo uutta toivoa etenkin vaikeasti hoidettavista sairauksista kärsiville.
Harvinaiset pehmytkudossarkoomat, kuten gastrointestinaaliset stroomakasvaimet (GIST), ovat usein hitaasti kehittyviä ja siksi myöhään havaittuja ja vaikeasti hoidettavia syöpiä. Sartar Therapeutics, suomalainen biotekniikkayritys, on ottanut kunnianhimoiseksi tavoitteekseen kehittää uusi täsmähoito näihin harvinaisiin ja usein tappaviin syöpiin.
Täsmälääkkeiden voima
Pehmytkudossarkooma on syöpä, jossa elimistön tukikudokseen syntyy kasvain.
Tällä hetkellä niitä hoidetaan pääasiassa leikkauksilla ja sädehoidolla, mutta etenkään etäpesäkevaiheeseen tehoavaa lääkehoitoa ei ole saatavilla. Tutkijat Sartarissa aikovat ratkaista ongelman täsmälääkkeen avulla. Yhtiön kehittämä SAR003 -lääke vaikuttaa erityisesti PDE3A-proteiiniin, jota esiintyy merkittävästi useissa pehmytkudos-sarkoomissa. Hoito perustuu toimintamekanismiin, jossa lääke toimii molekyylien välisenä liimana, joka yhdistää tarkoin valitut proteiinit.
SAR003 toimii sitomalla syöpäsolussa olevan PDE3A-proteiinin ja Schlafen12-proteiinin yhteen, mikä nostaa jälkimmäisen pitoisuuden syöpäsoluissa toksiselle tasolle. Tämän seurauksena syöpäsolut tuhoutuvat ilman, että ympäröivät terveet kudokset vahingoittuvat. Sartarin innovaatio tulee akuuttiin tarpeeseen, sillä vaikka muun muassa GIST:iin on jo olemassa täsmälääkkeitä, useimmat potilaat kehittävät ajan myötä resistenssin niitä vastaan. Kohdistamalla vaikutuksen PDE3A-proteiiniin, SAR003 tarjoaa uuden lähestymistavan, joka voi auttaa myös olemassa oleviin lääkkeisiin vastustuskyvyn kehittäneitä potilaita. Samalla mekanismilla voidaan hoitaa myös muitakin syöpiä kuin vain GIST-syöpiä.
Yhteistyöllä tuloksia
Sartar on tällä hetkellä prekliinisessä kehitysvaihessa ja kaikki tähänastiset tutkimustulokset ovat olleet lupaavia. Kliinisten kokeiden aloittaminen edellyttää kuitenkin merkittäviä investointeja, joita joudutaan usein hakemaan ulkomailta. Sartar tekee aktiivisesti yhteistyötä sekä kotimaisten että kansainvälisten toimijoiden kanssa tutkimuksen edistämiseksi.
Suomalainen biotekniikan tutkimus on maailmanlaajuisesti arvostettua, mutta erityisesti kliinisen vaiheen kustannukset ovat haaste kaikille alan toimijoille. Sartar Therapeuticsin toimitusjohtaja Mikael Maksimow kuitenkin uskoo, että määrätietoinen työ ja vahva tutkimuspohja tuottavat tulosta. Lisäksi Maksimow korostaa yhteistyön merkitystä pienempien yritysten välillä, etenkin tilanteissa, joissa yhteiset investoinnit voisivat tuoda kustannustehokkuutta ja hyötyä kaikille osapuolille.